項目名稱：評價GC301腺相關病毒注射液治療嬰兒型龐貝病患者的安全性和療效的單臂、多中心、開放性、靜脈注射的Ⅰ/Ⅱ期臨床研究
 

組長單位：中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院：兒科主任醫(yī)師邱正慶教授和臨床藥理中心韓曉紅教授作為本項目主要研究者(PI)
 

項目簡介：GC301注射液是錦籃基因設計開發(fā)的用于治療龐貝病的AAV基因治療藥物，采用了一次性靜脈注射全身廣泛表達的策略，以期直接補償肝臟、心肌、骨骼肌、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等組織的GAA酶基因缺陷。本藥物已獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心兩項臨床試驗默示許可，并通過中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院藥物臨床試驗倫理委員會批準，在藥物臨床試驗登記與信息公示平臺上備案公示，現(xiàn)面向社會招募受試者。
 

評價GC301腺相關病毒注射液治療嬰兒型龐貝病患者的安全性和療效的單臂、多中心、開放性、靜脈注射的Ⅰ/Ⅱ期臨床受試者正式啟動招募，請掃描下方二維碼可獲得更多入組相關信息。

 

北京新領先·深藍海（鄭州）
 

深藍海生物醫(yī)藥是新領先在臨床CRO領域的子品牌，成立于2007年，目前已擁有高專業(yè)水準的臨床服務團隊600余人，已為300余家國內(nèi)外知名企業(yè)提供多元化的研發(fā)支持臨床技術服務，項目全面覆蓋生物藥、化藥、中藥、醫(yī)療器械、細胞與基因治療等藥物，滿足不同研發(fā)型企業(yè)的臨床研究定制需求，為國內(nèi)外客戶打通新藥上市前關鍵瓶頸。通過16年經(jīng)驗積累，深藍海生物醫(yī)藥已經(jīng)完成臨床研究500余項，每年開展Ⅰ類創(chuàng)新藥研究10-20項，率先開展醫(yī)美、特醫(yī)食品、細胞與基因治療藥物等領域研究，填補國內(nèi)外多項空白。 
 

依托于新領先CXO服務體系，創(chuàng)建了“交互式”臨床服務模式，在項目立項階段全面介入，做新藥創(chuàng)制的全程合作伙伴，整合醫(yī)學、藥政、藥學研發(fā)等技術專家進行頂層設計，最大限度降低項目研發(fā)風險。同時，成立專項政府引導基金，為創(chuàng)新項目提供不同階段的投融資，最大程度加速藥品上市進程。此外，強大的定量藥理學及體內(nèi)外橋接團隊針對特定疾病和特定人群進行數(shù)字模型研究，制定科學高質(zhì)的臨床研究方案，提高新藥臨床開發(fā)效率。
 

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