策略分析 | 罕見病用藥領(lǐng)域市場現(xiàn)狀、法規(guī)剖析及開發(fā)策略
罕見疾病是人類醫(yī)學面臨的最大挑戰(zhàn)之一,目前已知的罕見病有近7000種,約占人類疾病的10%。在種類繁多的罕見病當中,約有80%是由于基因缺陷所導致的,具有遺傳性。因罕見病患病人數(shù)少,治療罕見疾病的藥物也被稱為“孤兒藥(orphan drug)”。
由于各國的罕見病政策壁壘,這些藥物只在為數(shù)不多的國家和地區(qū)上市,包括中國在內(nèi)的更多國家的患者,面臨無藥可醫(yī)的窘境,罕見病日漸成為一個全球公共健康優(yōu)先事務(wù)。
2016年,據(jù)復旦大學出生缺陷研究中心數(shù)據(jù)顯示,我國約有1680萬罕見病患者。目前,中國尚無罕見病官方定義,專家共識為患病率低于1/50萬,或新生兒發(fā)病率低于0.1‰的疾病。
? 定義:
? 罕見病用藥短缺嚴重,主要依賴進口:
來源:FDA官網(wǎng)整理
備注:a指罕見病用藥的種類;b包含撤回的罕見病用藥;c截止2018年9月30日。
? 較多罕見病治療領(lǐng)域用藥可獲得性較低:
來源:FDA官網(wǎng)整理
其中,在眾多治療領(lǐng)域中,消化系統(tǒng)及代謝治療領(lǐng)域、抗寄生蟲治療領(lǐng)域和皮膚病治療領(lǐng)域可獲得性占比為零,罕見病市場具有較大的缺口。
? 2017年前法規(guī)——實現(xiàn)鼓勵到支持的轉(zhuǎn)變、特殊審評通道:
2007
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《藥品注冊管理辦法》:特殊審評。
2009
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新藥注冊審批管理規(guī)定:單獨設(shè)立審評審批通道、 多途徑動態(tài)補充資料、 多渠道溝通交流。
2013
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關(guān)于深化藥品審批改革進一步鼓勵藥物創(chuàng)新:對重大疾病、罕見病、老年人和兒童疾病具有更好治療作用、具有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥物注冊申請等,給予加快審評。確立仿制藥優(yōu)先審評領(lǐng)域。罕見病可實行優(yōu)先審評。
2015
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《關(guān)于藥品注冊審評審批若干政策的公告》:加快臨床繼續(xù)等藥品的審批;對防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥注冊審評。
2017
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《關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng)新實行有限審評審批的意見》:防治罕見病且具有臨床優(yōu)勢的藥品。
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《關(guān)于深化審評審批制度改革管理鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》:支持罕見病用藥研發(fā);可提出減免臨床試驗的申請。
? 新版《藥品管理法》——優(yōu)先配置審評資源,縮短審評時限:
2019
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《藥品管理法》:
第十六條:國家支持以臨床價值為導向、對人的疾病具有明確或者特殊療效的藥物創(chuàng)新,鼓勵具有新的治療機理、治療嚴重危及生命的疾病或者罕見病、對人體具有多靶向系統(tǒng)性調(diào)節(jié)干預功能等的新藥研制,推動藥品技術(shù)進步。
第六十六條:國家鼓勵短缺藥品的研制和生產(chǎn),對臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的新藥予以優(yōu)先審評審批。
2020
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《藥品注冊管理辦法》:
第六十八條:藥品上市許可申請時,以下具有明顯臨床價值的藥品,可以申請適用優(yōu)先審評審批程序:臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥。
第九十六條:藥品上市許可申請審評時限為二百日,其中優(yōu)先審評審批程序的審評時限為一百三十日。
? 新版《藥品管理法》——特殊審評審批:
2020
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突破性治療藥物工作程序:
適用范圍:用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質(zhì)量的疾病且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥。
適用時期:藥物臨床試驗期間。
政策優(yōu)惠:研發(fā)期間溝通交流 臨床試驗研制指導。優(yōu)先配置資源溝通交流, 加強指導,促進藥物研發(fā)。
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優(yōu)先審評審批工作程序
適用范圍:藥品具有明顯臨床價值,臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥。
審評時限:藥品上市許可申請審評時限為二百日,其中優(yōu)先審評審批程序的審評時限為一百三十日。
審批時限:行政審批決定應(yīng)當在10日內(nèi)作出。
補充提交技術(shù)資料:在審評期間提交技術(shù)資料,不延長審評時限。
? 罕見病用藥開發(fā)激勵措施:
隨著相關(guān)政策法規(guī)的進一步完善, 越來越多治療罕見病的藥物進行申報審批。
*2020年版《藥品注冊管理辦法》后,臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥合并計算
? 適應(yīng)癥重新定位:
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開發(fā)常見疾病治療藥物在罕見病治療領(lǐng)域的新適應(yīng)癥。
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開發(fā)罕見病用藥物針對其他罕見病的新適應(yīng)癥。
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開發(fā)罕見病用藥物針對常見疾病的新適應(yīng)癥。
eg:2017年,F(xiàn)DA批準上市的罕見病用藥中,約9.83%的罕見病用藥有2種及2種以上的罕見病適應(yīng)癥。
? 罕見疾病藥物臨床試驗開發(fā)計劃示例:
在仿制藥市場紅利逐漸較弱的情況下,企業(yè)不妨抓住政策機遇,可另辟蹊徑,采用license in或與深耕罕見病研發(fā)的國內(nèi)外研究機構(gòu)合作,布局罕見病領(lǐng)域,提前搶占罕見病用藥市場。
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